Snellere goedkeuring voor nieuwe kanker drugs behoud leven - NBCNews.com

NIEUWE YORKAa' Michael Weitz was uit opties. De Californische had ervaren chemotherapie, straling en chirurgie maar zijn nog steeds longkanker verspreid naar zijn hersenen en botten. Naarmate de tijd verstrijkt opraakt, de Translator arts ingevoerd een ik studie - de vroegste fase van menselijke beoordeling voor een gloednieuwe geneeskunde - van crizotinib. Het geneesmiddel werkt voor ongeveer 4 procent van geavanceerde longkankerpatiënten met een gemuteerde soort vallen proteïnen aan genaamd ALK. "Zodra ik wist dat ik had dat mutatie, ik wist dat ik had een fantastische nieuwe kans," zei Weitz, nu 55, na 3 jaar van het gebruik van de geneeskunde nu gekocht door Pfizer als Xalkori na een ongewoon snelle groei die kanker-vrij. Het gemiddeld heeft een decennium en $1 miljoen te brengen een frisse behandeling om te adverteren. In de laatste paar jaar een handvol kanker drugs - met inbegrip van Onyx farmaceutische Inc Kyprolis voor veelvoudige myeloma, Roche Zelboraf voor kanker, en Pfizer Xalkori - werden goedgekeurd in ongeveer 50% die tijd als gevolg van verbeterde genetische tests, meer definitieve fase I proeven en de ernstige behoefte aan nieuwe en doeltreffende behandelingen. Niet te missen deze verhalen gezondheid mensen die lijden aan een visie-deficiëntie, ook wel colorblindness genoemd, zijn toegang tot nieuwe bril die werden gemaakt door een neurobioloog om medische visie, maar wellicht eigenlijk een onverwachte bijwerking van de correctie voor de genetisch probleem. "We hopen voor het beheren van te scheren jaar uit de tijd die nodig is voor definitieve goedkeuring verkrijgen en opslaan van enorme sommen dollar per drug," zei Robert Schneider, directeur van translationeel kankeronderzoek aan New York University Cancer Institute. "We zijn waarschijnlijk om te zien dit als een ommekeer in de komende vijf jaar." Weitz van geschiedenis is dat een buitengewone voorbeeld van hoe gepersonaliseerde geneeskunde evolueert tien jaar nadat onderzoekers sequenced het menselijk genoom, waardoor drugs te richten op specifieke genetische variaties. De opkomende trend zal waarschijnlijk verhogen de hoeveelheid jaarlijkse drug goedkeuringen, effectievere oplossingen brengen wanhopige patiënten sneller en verminderen studie kosten door oudere en meer betrouwbare gegevens. Het zal ook helpen geneeskunde makers erkennen mislukte therapieën vroeg, maar het ook niet altijd tot goedkopere medicijnen leiden kan. Er zijn meerdere zorgen over de snellere goedkeuringsproces alleen maar meeste instemmen dat de voordelen van een levensreddende drug opwegen tegen de risico's. "De versnelde ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen kunnen een tweesnijdend zwaard," verklaarde Mace Rothenberg, hoofd van oncologie voor Pfizer. "Als je sneller gaat sommige kwesties misschien wel onbeantwoord." Hij zei dat deze reacties kunnen afkomstig zijn uit proeven uitgevoerd na drugs zijn toegestaan, en de Food and Drug Administration meestal behoeften post-marketing verslagen volgende versnelde goedkeuringen fase in het verleden ik studies toonden veel meer dan het bedrag van een experimentele drug die goed kan worden geaccepteerd voordat grotere studies klinisch belangrijk voordeel besloten. Maar ontwikkelingen in genetische tests en een beter begrip van de biologie van kanker zijn waarmee wetenschappers om te identificeren van patiënten waarschijnlijk om te profiteren van bepaalde behandelingen van kanker. Positieve signalen kunnen worden gezien door "u veel meer gemakkelijk en klinisch u kunt sparen patiënten voor wie de drug niet vatbaar is voor werkt," zei Dr. Michael Davies, koppelen leraar in het kantoor van de medische oncologie melanoom op MD Anderson Cancer Center in Houston. Richard Scheller, hoofd van het onderzoek en de vroege ontwikkeling voor Roche Genentech eenheid, waarin maakte alle van het bedrijf top-selling kanker drugs, zei, "je kan een paar decennia uit de klinische proef proces knippen door fundamenteel doen uw essentiële proces rechtstreeks uit fase ik." Drug makers die hebben opgedaan met het proces van versnelde goedkeuring geweigerd om te praten over hoe veel contant geld werd gered uit een gemiddelde van Geneesmiddelenontwikkeling. FDA de nieuwe 'ontwikkeling' status met buitengewone genoeg vroege voordelen, gezondheid regelgevende instanties meer bereid zijn dan ooit te accepteren vroeg of midstage proeven als voldoende bewijs van veiligheid en efficiëntie, eerder dan aan te dringen op groter, duurder en tijdrovender cruciale fase III studies die een regelmatige vereiste geweest. "De drugs zijn gewoon beter," Dr. Richard Pazdur, directeur van de Office van hematologie en oncologie diensten en producten aan de FDA Center for Drug evaluatie en onderzoek, zei van de nieuwe gerichte kanker geneesmiddelen. Met oudere opmerkelijk giftige chemotherapie drugs, zei hij, "veel van de gesprekken die we hadden bij de firma behandeld of wij de stof goed of niet keuren te. Met veel van deze nieuwere geneesmiddelen, is de kwestie hoe snel we kunnen goedkeuren, niet als ze moeten worden goedgekeurd,"zei Pazdur. De FDA heeft een gloednieuwe doorbraak benaming produceren voor als een geweldige verbetering ten opzichte van bestaande oplossingen medicijnen het bekijkt. Met de naam - vijf zijn nu verleend tot nu toe met 12 meer drugs op dit moment in het achterhoofd - het Agentschap werkt nauwer met geneeskunde makers om ter plaatse erkenningseisen en uitwerken van commerciële productieproblemen. Opmerkelijke reactie sleutel op snellere goedkeuring is dat drugs meer eng gericht zoals onderzoekers beter de trajecten van kanker - een reeks van biochemische acties die de ontwikkeling van kankercellen de brandstof begrijpen zijn geworden. Het doel van de behandelingen is om te voorkomen dat schuld vlees of biomarkers, binnen een traject. "Het is aanzienlijk gemakkelijker voor iedereen van ons om te zorgen voor mensen in fase ik bestudeert de reële mogelijkheid van een dramatische reactie," zei Paul Sabbatini, een op Memorial Sloan-Kettering Cancer Center in New York. Vandaag de dag aanzienlijk moeten minder personen worden geanalyseerd om de definitieve resultaten in vroege studies krijgen als ze zijn geselecteerd alleen wanneer hun tumoren bevatten eiwitten of genmutaties die is gericht op de experimentele drug te kunnen. Patiënten gemiddeld begrijpen deze verslagen van hun medische beoefenaars of internetsites zoals ClinicalTrials.gov. "Wat we overweegt vaak keer is ik gegevens waar we hoeveelheden van respons die we niet zien eerder hebben gezien in mensen die hebben uitgeput de meerderheid van de remedies in een zei FDA Pazdur fase. Scheller geschat dat kanker onderzoekers werken op 50 toekomstige effectieve therapieën die kunnen worden opgeleverd door verschillende doelstellingen. NYU van Schneider, een van de biotech bedrijf ImClone, zei traditioneel misschien slechts 3 procent van de oncologie geneesmiddelen die begon fase I studies voortgezet moet worden goedgekeurd. Met nieuwe diagnostische methoden en specifieke drugs, zei hij, "men kan wensen dat 10, alsmede 15% van de drugs kunnen worden toegestaan voor de beste patiënt bevolkingsgroepen binnen de komende vijf jaar." Roche Zelboraf en Pfizer Xalkori beide werden geproduceerd samen met partner diagnostische tests om te bepalen van het exacte gen mutaties bij patiënten die de drugs werden ontworpen om te richten. Ze gingen vrij snel door klinische studies. Het bedrijf zei groei van Zelboraf, die $56.000 voor een zes maanden durende cursus van behandeling kost, was de snelste gedaan door Genentech en Roche. De klinische proef proces heeft aanzienlijk minder dan vijf jaar. Pfizer Xalkori kreeg net iets meer dan vier jaar te ontwikkelen. Was getest op de traditionele manier onder de algemene long kanker bevolking in plaats van op die met de specifieke ALK mutatie, het waarschijnlijk als een mislukking zou worden ontslagen of vereist verdere studie te verkrijgen welke deelgroep van patiënten werden gediend door de drug die 115.000 dollar per jaar kost. Het vinden van fouten sneller In het verleden, waren grote farmaceutische ondernemingen terughoudend om te ontwikkelen van medicijnen voor minimale patiëntengroepen, voorkeur geven om te zoeken naar medicijnen om te gaan met kwalen zoals hoge cholesterol en artritis die zou worden genomen door middel van een grote strook van de bevolking en enorme geld-makers geworden. Pfizer Chief Executive Ian Read heeft omarmd de nieuwere persoonlijke aanpak. Herinnering aan nieuwe ontwikkelingen in begrip, Read heeft gezegd: "We kunnen eventueel krijgen duidelijker effecten in het begin van de dag. Dat zal duidelijk onze ontwikkeling versnellen, zoals je zag met Xalkori." De recente vooruitgang kunnen ook verlenen een wens van drug makers - identificeren mislukt drugs sneller. "Het is aanzienlijk veiliger om te beseffen dat uit in fase ik dan vijftig procent van een duizend dollars later in fase III," van Genentech Scheller zei. "Als je een specifieke therapie en actie niet wordt weergegeven in uw eerste 10 of 20 patiënten die hebben uw bijzondere diagnostische pistool of bepaalde biomerker dat u zoekt, vergeet het maar, we zijn via taak eindigt," zei Scheller. Ondanks het feit dat de recente successen, blijven vele hindernissen. Wetenschappers hebben nog te bepalen waarom medicijnen die functioneren door het immuunsysteem om te vechten kanker, zoals bijvoorbeeld de Yervoy van Bristol-Myers Squibb, aansporen hebben langdurige gevolgen op sommige individuen en de andere niet. En ze nodig hebben om erachter te komen waarom kanker vaak retourneert zelfs als gericht behandelingen werkte. "We willen weten waarom deze drugs mis gaan soms," zei Sloan Kettering Sabbatini. "Als we de oorzaak begrijpen, we konden preventief drugs nemen, of op de eerste vermelding van (ziekte) progressie, begrijpen als we meer informatie over de trajecten." wat is de meest logische, alternatieve maar zoals lange economie niet worden beschouwd door de FDA bij de aanvaarding keuzes, en als de Verenigde Staten geen prijscontrole voor geneesmiddelen als heeft Europa sneller doet, minder kostbaar ontwikkeling kan niet vertalen in lagere kosten. "Ik wens het zou doen dalen de kosten van drugs, maar ongeacht de markt beren is wat de markt krijgt," aldus Schneider. (c) Copyright Thomson Reuters 2013. Zoeken naar beperkingen op: http://about.reuters.com/fulllegal.asp